孙强进一步解释,使用体细胞在体外有效地做基因编辑,准确筛选基因型相同的体细胞,再用核移植方法产生基因型完全相同的大批胚胎,用母猴载体怀孕出生一批基因编辑和遗传背景相同的猴群。制作这些脑疾病模型猴,将为脑疾病机理研究、干预、诊治带来光明前景,特别是促进针对阿尔茨海默症、自闭症等脑疾病,以及免疫缺陷、肿瘤、代谢性疾病的新药研发进程。 图片来源:中科院神经所供图