图集
新华社伦敦5月8日电? 5月8日是“世界地中海贫血日”。欧洲日前首次批准利用基因编辑技术试验治疗β型地中海贫血,这种遗传性血液疾病也因此成为欧洲第一种利用基因编辑技术治疗的人类疾病。
这项试验将由总部位于瑞士的CRISPR治疗公司实施。据该公司网站介绍,研究人员将提取患者的一些干细胞,在实验室对干细胞的基因突变区域进行修复,被编辑过的干细胞随后被移植回患者体内,帮助患者产生健康的血红蛋白。按计划,临床试验将在2018年年内完成。
研究小组负责人、英国弗朗西斯·克里克研究所的罗宾洛·弗尔-巴奇教授表示,这将是基因治疗技术的一个新起点。
β型地中海贫血患者体内的血红蛋白在婴儿时期数量充足,长大后则被抑制,而缺乏血红蛋白将会引发骨质疏松、贫血、生长缓慢和呼吸不畅。造血干细胞移植是目前临床上唯一能够根治地中海贫血的方法,但找到相匹配的异体捐赠者较难,而且所需费用昂贵?;颊咄荒芸坎欢系厥溲晕稚??;蛄品ㄎ颊咛峁┝诵碌淖蕴逡浦仓瘟蒲≡?。
?。玻埃保的?,中国中山大学科学家黄军就利用基因编辑技术修改人类胚胎中可能导致β型地中海贫血的基因?;凭鸵虼吮挥⒐蹲匀弧吩又玖腥氲蹦耆蚴罂萍既宋?。2016年7月,广州医科大学附属第三医院孙筱放团队在美国《生物化学杂志》上报告说,他们成功利用基因编辑技术修复β型地中海贫血缺陷基因,研究中30多例小鼠移植实验全部获得成功。
相关新闻
-
我国地中海贫血患者骨髓配型检测将永久免费
“全国范围内的地中海贫血患者,将获得永久免费的骨髓配型检测机会。2016-09-23 18:51:00
-
地中海贫血症患儿妈妈:愿我的孩子成为最后一代输血宝宝
新华社重庆5月8日专电题:“愿我的孩子成为最后一代输血宝宝”——地中海贫血症患儿妈妈的母亲节愿望新华社记者陈国洲 今年的5月8日不仅是母亲节,也是第23个世界地中海贫血日。2016-05-08 17:50:29
-
中国各界更加重视地中海贫血疾病防治
??谑忻裢跏迸嘟衲辏常乘?,去年4月份迎来了儿子的出生,这个小生命的到来给夫妻二人带来了无尽的欢乐。2016-03-09 14:52:41
新闻评论
加载更多
-
大数据"坑熟客",技术之罪需规则规避
2018-03-02 08:58:39
-
高质量发展,怎么消除“游离感”?
2018-03-02 08:58:39
-
学校只剩一名学生,她却坚守了18年
2018-03-01 14:40:53
-
有重大变动!骑共享单车的一定要注意了
2018-03-01 14:40:53
-
2018年,楼市会有哪些新变化?
2018-03-01 09:01:20
热帖
热词